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醫(yī)生回復區(qū)
2021-06-28 20:57:42 我要投訴
指導意見：
黏多糖貯積癥Ⅴ型已證實是粘多糖貯積癥一型的一個亞型。那么特異性酶替代治療有一定的效果。雖然目前治療領域已取得了某些進展，但大多處于研究階段，尚未在臨床治療中廣泛應用。最有希望的治療方法是特異性酶替代治療及基因治療，兩者可改善患者的臨床表現及生存情況。一種是直接給體內輸入經過微包裹的酶，此為直接法。另一種則為間接法，即利用反轉錄病毒進行轉基因處理，使患者自己的周圍血淋巴細胞，或骨髓造血祖細胞逆向轉化為含有正常酶基因的細胞?；蛲ㄟ^骨髓移植給患者體內植入含有正常酶基因的骨髓細胞?；蛟隗w外對胚胎干細胞進行遺傳修飾，使其表達高水平有活性的酶后再移植入體內，從而使患者體內可以自身合成所缺陷的粘多糖代謝酶。目前上述兩種方法均處于臨床研究階段。
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