將來的地中海貧血基因治療能達(dá)到什么效果？

      地中海貧血是難治性遺傳性貧血疾病，由于患者體內(nèi)血紅蛋白的珠蛋白合成障礙，導(dǎo)致遺傳性慢性溶血性貧血。由于在地中海地區(qū)首先發(fā)現(xiàn)而得名。它廣泛分布于中東、東南亞各國和我國南方各省，其中廣西、云貴是高發(fā)區(qū)。該病危害大，嚴(yán)重影響兒童健康和人口素質(zhì)得提高，至今仍無有效的治療方法。重型β地中海貧血1、定期輸血：由于血液中紅血球的壽命有限，所以重型β地中海貧血患者平均每三、四個星期需要輸血一次。并在醫(yī)生指導(dǎo)下根據(jù)需要確定輸血量，保證輸血后血紅素含量最好在100g/L以上，目前主要為輸注濃宿紅細(xì)胞、冼滌紅細(xì)胞和濾白細(xì)胞紅細(xì)胞。2、長期使用除鐵劑：紅血球蘊(yùn)藏豐富的鐵質(zhì)，每次輸血后，血液中的紅血球逐漸分解，其中的鐵質(zhì)就會在病人體內(nèi)蓄存。久而久之，不斷蓄積的鐵質(zhì)會對體內(nèi)多個器官造成破壞。因此，重型地中海貧血患者必須長期使除鐵藥物，以防治鐵蓄積，目前在國內(nèi)應(yīng)用的除鐵劑有兩種。一種是瑞士諾華制藥有限公司生產(chǎn)的-注射用得斯芬，使用專用的注射泵進(jìn)行皮下注射，注射時間至少8小時。以病人的體重計算，平均每天20—50mg/公斤體重。使用時先用5ml的注射用水溶解，再抽入注射器中，使用專用的注射泵進(jìn)行皮下注射，注射時間至少8小時，每月最好使用20天以上。另一種是加拿大奧貝泰克制藥有限公司生產(chǎn)的口服劑奧貝安可，平均每天75mg/公斤體重，每月最好使用20天以上。3、其它藥物治療：①中藥益髓生血靈(僅在303醫(yī)院使用)：可以提高血色素，改善貧血，減少輸血量。②羥基脲：可以提高血色素，改善貧血。③葉酸：為骨髓造血所需物質(zhì)。④維生素C：可幫助除鐵藥把鐵質(zhì)排出體外，常規(guī)得斯芬治療一個月后開始使用。4、干細(xì)胞移植：若移植成功，病人的骨髓便回復(fù)正常的造血功能，貧血得以痊愈。雖然移植療法有一定危險性，病人在治療過程中亦可能要忍受相當(dāng)?shù)耐纯?，但近年國?nèi)已有不少成功的例子。可是，由于捐贈者必須沒有患重型或中間型地貧血且與病人組織吻合，平均來說，只有少于四分之一重型貧血病者能有機(jī)會接受移植治療。中間型地中海貧血此類型包括中間型β地中海貧血和血紅蛋白H病患者，貧血程度較重型患者輕，但較正常人需多補(bǔ)充維生素。在一般情況下不需要輸血，但在貧血加重的時，仍需輸血治療。同時，部分患者也可能因其它原因吸收了過量的鐵質(zhì)，造成體內(nèi)鐵質(zhì)的蓄積，而需要除鐵治療。此外，此類型患者若出現(xiàn)脾腫大或膽結(jié)石，則需要進(jìn)行切除手術(shù)?？蓱?yīng)用中藥益髓生血靈或羥基脲改善貧血輕型地中海貧血和極輕型地中海貧血此類型患者身體狀況相對健康，一般無須接受治療，關(guān)鍵在于做好優(yōu)生工作，不要再有地中海貧血子代出生。